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FDA制定了基因治疗法,为疾病和程序提供指导

  FDA制定了基因治疗法,为疾病和程序提供指导正如1月份首次公布的那样,美国食品和药物管理局的生物制品评估和研究中心(CBER)周三提供了大量关于人类基因治疗的新的指导文件草案 - 介绍了它对一个开始起飞的行业的期望。六个指导文件侧重于发展血友病,罕见疾病和视网膜疾病基因治疗,包括一个关于化学,制造和控制(CMC)信息,一个关于收集不良事件数据的长期随访观察研究和一个关于测试基于逆转录病毒载体的疗法。去年12月,美国食品和药物管理局批准 了一项新的基因疗法,价格为850,000美元,来自Spark Therapeutics,用于治疗患有遗传性视力丧失的儿童和成年患者,这些患者可能导致失明。早在2016年,FDA就 开始看到 基因和细胞治疗应用的数量激增。去年11月,FDA还宣布了其 再生医学政策框架,其中包括描述加速计划的指南,如突破性治疗指定和再生医学高级治疗(RMAT)指定,这些可能适用于这些指南的赞助商。疗法。公司已经开始 考虑这种指导。(指导文件的链接在下面的标题中)。血友病这份15页的指南草案提供了关于凝血因子VIII(血友病A)和IX(血友病B)活性测定的临床试验设计和相关发展的建议,包括如何解决因子VIII和因子IX活性测定中的差异。该指南草案还包括有关支持血友病基因治疗(GT)发展的临床前和临床考虑因素的建议,以及有关加急计划和与FDA沟通的信息。罕见疾病这份14页的指南草案提供了有关开发用于治疗成人和或儿科患者罕见疾病的GT产品的建议。该指南涉及临床开发计划所有阶段的制造,临床前和临床试验设计问题。 “此类信息旨在帮助赞助商设计此类产品的临床开发计划,其中可能存在有限的研究人群规模和潜在的可行性和安全性问题,以及与生物活性疗效结果的可解释性相关的问题,这些问题可能是罕见的。疾病或GT产品本身的性质,“FDA说。视网膜疾病这份长达13页的指南草案为开发影响成人和儿童患者视网膜疾病的GTs的利益相关者提供了建议。重点是针对视网膜疾病的GT产品特有的问题,并提供与产品开发,临床前测试和临床试验设计相关的建议。 CMC 这份54页的指南草案为GT研究性新药申请(IND)的发起人提供了关于确保研究产品的产品安全性,特性,质量,纯度和强度(包括效力)所需的CMC信息的建议。该草案适用于GTs和含有人类基因疗法与药物或装置组合的组合产品。 “自FDA发布2008年4月指南以来,基因治疗领域发展迅速。因此,FDA正在更新指南,以提供有关基因疗法IND的CMC含量的当前FDA建议,“FDA说。最终确定后,该草案旨在取代题为“FDA审查员和赞助商指南:化学,制造和控制的内容和审查(CMC)人类基因治疗研究新药申请(IND)的信息”的文件,自2008年4月起。长期跟进这份长达36页的指南草案为赞助者提供了关于长期随访观察性研究方案设计的建议,以便收集GT治疗后延迟不良事件的数据。最终确定后,草案将取代自2006年11月起的题为“工业指南:基因治疗临床试验 - 观察延迟不良事件的参与者”的文件。该草案最终定稿时,也旨在补充下面讨论的指南。基于逆转录病毒载体的人类基因治疗的检测这份长达16页的草案为基于逆转录病毒载体的人类GTs的发起人提供了有关在逆转录病毒载体产品生产过程中检测复制型逆转录病毒(RCR)的建议,以及在接受逆转录病毒载体的患者的随访监测中的建议。基础产品。 “建议包括要测试的材料的识别和数量,以及一般的测试方法,”FDA说。“此外,还提供了关于在给予基于逆转录病毒载体的基因治疗产品后监测患者逆转录病毒感染证据的建议。” 最终确定后,该草案旨在取代题为“工业指南:基于逆转录病毒载体的基因治疗产品中复制能力逆转录病毒检测补充指南和使用逆转录病毒载体的临床试验患者随访期间补充指导”的文件,自2006年11月起。最终确定的指南草案也旨在补充上文讨论的长期后续行动和CMC指导文件。首先在这里发表。Regulatory Focus是法规事务专业人员协会(RAPS)的旗舰在线出版物,该协会是监管医疗和相关产品(包括医疗设备,药品,生物制剂和营养产品)的最大全球组织。请发送电子邮件至news@raps.org获取更多信息。

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